Das Geld soll in die Entwicklung einer Gentherapie für Kinder fließen, die an dem sogenannten Ipex-Syndrom erkrankt sind. Dabei handelt es sich um eine seltene Autoimmunkrankheit.
Eine der wenigen Therapien, mit denen sich die Krankheit heilen lässt, ist eine Knochenmarktransplantation. Für geschwächte Patienten ist die Operation jedoch sehr belastend.
"Das Gen, das für die Krankheit verantwortlich ist, wurde bereits vor 13 Jahren identifiziert", sagte Adrian Liston. "Wir mussten aber zuerst die fundamentale Biologie des Gens ermitteln. Nun werden wir eine Gentherapie ein Jahr lang an Mäusen testen."
Die amerikanische Stiftung, die die Forschungsarbeiten unterstützt, hat sich zum Ziel gesetzt, die Früherkennung von Patienten mit angeborenen Störungen der Immunabwehr zu verbessern. Dies soll auch den frühzeitigen Einsatz geeigneter Therapiemaßnahmen ermöglichen.
belga/cd - Bild: Julien Warnand (belga)
